肺纤维化是一种慢性肺部疾病,目前临床治疗手段有限,可在一定程度上延缓发病进程、降低并发症风险。近日,清华大学基础医学院教授常智杰联合医院等科研团队发布了一种“外泌体雾化疗法”,提供了新型治疗策略。团队通过临床试验等证实了该疗法可安全逆转肺纤维化进程,将肺纤维化小鼠的生存率由20%提升到了80%。
外泌体是一种细胞外囊泡,属于干细胞的分泌物,内含上千种蛋白质、mRNA(信使核糖核酸)等,为细胞间的信息传递、免疫应答、炎症调控等发挥着关键作用。常智杰介绍,“外泌体雾化疗法”将该外泌体经过专门医疗装置雾化成细微颗粒,让患者吸入,可使外泌体直接高效抵达肺部病灶区域。外泌体表面表达的受体能识别并结合其配体,实现对肺纤维化病灶的靶向富集,从而增强治疗的精准性。
“肺纤维化的传统治疗手段有限,近年来,不少团队在尝试干细胞疗法、外泌体疗法等新兴疗法。”常智杰说,此次研究的雾化给药途径避免了传统的干细胞疗法通过静脉注射可能导致的全身副作用,也解决了器官靶向的问题。相较于干细胞而言,外泌体在静息状态下比较稳定,致瘤风险较低。且雾化对于大多数患者而言,操作简便,在家中就可进行。
动物实验表明,经雾化吸入人脐带间充质干细胞来源的外泌体后,雾化产生的1至5微米颗粒可直达肺泡,局部药物浓度比静脉注射高3至5倍。实验发现,该疗法显著改善了小鼠的肺纤维化进程。与对照组相比,治疗组小鼠的生存率由20%提升至80%。
团队还对24名肺纤维化患者开展了临床试验。结果显示,雾化吸入外泌体治疗安全性良好,未出现严重不良事件。与仅接受常规药物治疗的对照组相比,接受药物和外泌体雾化联合治疗的患者在肺功能和呼吸健康状态方面均显著改善。
常智杰直言,虽然外泌体雾化疗法可能具有潜在的肺纤维化逆转能力,但从实验室到临床还有很长的一段路要走。后续将开展更大样本的多期临床试验,全面验证临床的有效性。
编辑:李华山